“유전자 가위 기술을 활용해 미토콘드리아 DNA 변형으로 생긴 유전질환 치료제를 선보이겠습니다.”김진수 싱가포르국립대 의대 초빙교수(사진)는 최근 기자와 만나 새로 창업한 바이오회사 엣진과 그린진의 신약 개발 청사진을 밝혔다. 툴젠 창업자인 김 교수는 유전자 가위 분야 세계적 석학이다. 2022년 5월 6일 엣진과 그린진을 창업했다. 김 교수는 이들 회사의 최고기술책임자(CTO)를 맡아 연구개발(R&D)을 진두지휘하고 있다.
엣진과 그린진은 미토콘드리아 DNA 교정 플랫폼을 보유했다. 미토콘드리아는 세포의 호흡을 담당하는 기관이다. 미토콘드리아 DNA는 1만6500개의 염기쌍으로 이뤄졌다. DNA는 아데닌(A), 구아닌(G), 시토신(C), 티민(T) 등 네 가지 염기로 구성된다. 고유 염기 중 하나라도 바뀌면 유전질환이 생길 수 있다. 미토콘드리아 돌연변이 유전질환 중 가장 잘 알려진 것은 실명을 일으키는 레버씨 시신경 위축증이다. 모성 유전되는 질환으로 주로 20~30대 남성에게 발생한다.
김 교수는 탈리드, HiFi-DdCBE, ZFD 등 세 가지 미토콘드리아 DNA 교정 플랫폼을 개발했다. 탈리드는 사람 미토콘드리아 DNA의 아데닌을 교정할 수 있는 세계 첫 번째 플랫폼이다. 엣진은 미토콘드리아 DNA를 교정해 불치병 치료제를 개발하는 게 목표다. 김 교수는 “세 가지 플랫폼을 활용하면 병원성 미토콘드리아 DNA 돌연변이 질환의 85%를 고칠 수 있을 것으로 전망한다”고 말했다.
미토콘드리아 DNA 교정 기술은 식물에도 적용할 수 있다. 그린진은 식물 세포의 소기관인 엽록체 DNA를 교정해 제초제에 강한 콩과 잔디를 개발 중이다. 엽록체 DNA 염기를 교정한 콩은 미국 일본 캐나다 등 주요 선진국에서 유전자변형생물(GMO) 규제를 받지 않는다.
김 교수는 과학자 창업이 활성화돼야 한다고 했다. 그는 “과학자가 창업을 많이 하고 그 혜택을 인류가 받도록 하는 게 사회에 기여하는 것”이라며 “모더나 창업주인 로버트 랭거 미국 매사추세츠공대(MIT) 교수가 대표적인 사례”라고 했다. 랭거 교수는 40개 바이오회사를 창업했다. 김 교수는 “과학자에게 첫 창업 회사에서 끝까지 일해야 한다고 요구한다면 인류가 당면한 여러 불치병을 해결하기 어려울 것”이라고 덧붙였다.
글=김유림/사진=이솔 기자 youforest@hankyung.com
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